一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站报道,英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院发布声明称,这名女孩之前对其他疗法已无反应,但在今年5月接受了碱基编辑技术治疗后,现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示,她未来是否不再出现相关症状尚有待观察。 白血病由骨髓中的免疫细胞失控增殖引起,治疗时,医生们通常用化疗杀死所有骨髓细胞,然后移植替代骨髓。如果这一方法失败,医生可尝试嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)。 但艾莉莎的白血病由T细胞引起,传统CAR-T疗法无效。为此,团队使用改良版CRISPR技术——碱基编辑来修饰蛋白,这一方法不切割DNA,而是改变DNA中的碱基。 本报综合
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